毛女士的儿子在两岁时患上了婴儿痉挛症，服用氯巴占已近5年，之前一直是靠朋友从国外代购，经常面临着断药的风险。

毛女士说，这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来并发症。

尽可能缩减罕见病用药上市审批时间

北京协和医院药剂科主任张波表示，难治性癫痫无论是对患儿还是家庭来讲，影响非常严重。“比如说对患儿的智力发育影响，对他身体的损伤，还有精神压力都是非常大的。”

张波指出，随着原研药氯巴占的进口，国内难治性癫痫患者用药的可及性问题得到了有效缓解，它为其他罕见病药物的可及性提供了一种解决的路径。

中国药科大学药品监管科学研究院执行院长邵蓉表示，解决罕见病家庭用药难题的措施主要包括进口原研药、进口药品国产化以及仿制等途径。

邵蓉介绍，进口药品的注册审批，需要经过多道严格的程序，近年来针对罕见病用药，国家药监部门在严格风险获益权衡的同时，也尽可能缩减上市审批时间，争取让罕见病患者和家庭早日看到曙光。

邵蓉表示，从国外直接进口的药品，也就是在国外上市的产品，药品的持有人有兴趣到中国市场来，向药监局提出申请，类似氯巴占这样符合临床急需，又是罕见病用药，还围绕着儿童用药，它的程序会适当加快。

“要看它的临床数据怎么样、是否有人种差异的数据等，另外也会涉及到罕见病样本量的问题，要看如果有临床研究的话，样本量受试者人数怎么样？不过，这类药品的审批在保证安全性的前提下相对比较灵活。”